生物醫(yī)藥高科技公司諾誠健華(香港聯(lián)交所代碼:09969)近日宣布,中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)BTK抑制劑奧布替尼用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD)在中國開展臨床II期研究,該研究為一項(xiàng)在視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者中評價奧布替尼有效性和安全性的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照II 期臨床研究。
視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)是一組主要由體液免疫參與的抗原抗體介導(dǎo)的以視神經(jīng)和脊髓受累為主的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘性自身免疫性疾病,根據(jù)中國最新一項(xiàng)基于住院患者的流行病學(xué)研究,該病發(fā)病高峰年齡為45-65歲,發(fā)病率為0.445/10萬人年,女性與男性患者比例為4.71:1。在臨床上,該病多以嚴(yán)重的視神經(jīng)炎和縱向延伸的長節(jié)段橫貫性脊髓炎為特征表現(xiàn)。
NMOSD 為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病,90%以上患者為復(fù)發(fā)性病程,且研究顯示患者的功能殘疾與復(fù)發(fā)具有明確相關(guān)性;約60%的患者在1 年內(nèi)復(fù)發(fā),90%的患者在3 年內(nèi)復(fù)發(fā),多數(shù)患者遺留有嚴(yán)重的視力障礙(失明)、肢體功能障礙(截癱)和尿便障礙。因此,尋求降低患者復(fù)發(fā)的治療新手段十分必要。
目前,NMOSD的病因及發(fā)病機(jī)制尚不完全清楚。有學(xué)者認(rèn)為與成熟B細(xì)胞產(chǎn)生的一種特異性水通道蛋白4抗體(AQP4-IgG)相關(guān),高達(dá)80%的患者血清學(xué)AQP4-IgG陽性。BTK是B細(xì)胞受體信號傳導(dǎo)通路中的關(guān)鍵激酶,負(fù)責(zé)調(diào)節(jié)B細(xì)胞增殖、分化、成熟和細(xì)胞因子表達(dá)。BTK相關(guān)信號通路的異常激活可導(dǎo)致自身抗體產(chǎn)生和自身免疫性疾病,因此可以作為自身免疫性疾病的新治療靶點(diǎn),包括NMOSD、多發(fā)性硬化、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等。
“尋找針對NMOSD 的高效治療方法仍然是一大挑戰(zhàn),在減少復(fù)發(fā)和改善預(yù)后方面,大量醫(yī)療需求仍未被滿足。結(jié)合NMOSD 發(fā)病機(jī)制和奧布替尼作用機(jī)制,奧布替尼有望為NMOSD 患者帶來新的治療選擇。”諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官崔霽松博士表示。
關(guān)于奧布替尼
奧布替尼是諾誠健華自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥,是具高度選擇性的新型BTK抑制劑,用于治療淋巴瘤及自身免疫性疾病。
2020年12月25日,奧布替尼獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn),用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)、以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL) 兩項(xiàng)適應(yīng)癥。2021年底,奧布替尼納入國家醫(yī)保,將惠及更多淋巴瘤患者。
除了獲批適應(yīng)癥外,奧布替尼正在中國及美國進(jìn)行多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn),研究其作為單藥及聯(lián)合用藥的療效和安全性。
關(guān)于諾誠健華
諾誠健華(香港聯(lián)交所代碼:09969)是一家商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥高科技公司,專注于惡性腫瘤及自身免疫性疾病治療領(lǐng)域的一類新藥研制,適用于治療淋巴瘤、實(shí)體瘤和自身免疫性疾病。現(xiàn)有多個新藥產(chǎn)品處于商業(yè)化、臨床及臨床前研發(fā)階段。公司在北京、南京、上海、廣州、美國新澤西和波士頓均設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。
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